Elamipretida frente a historia natural en Barth (2022)
Artículo original: “Natural history comparison study to assess the efficacy of elamipretide in patients with Barth syndrome”. Hornby B, Thompson WR, Almuqbil M, et al. Orphanet Journal of Rare Diseases 2022;17:336.
Qué encontró
Comparó a 8 pacientes tratados de la extensión de TAZPOWER con 19 pacientes no tratados a partir de registros. A los pacientes tratados les fue mejor en la distancia de marcha (una diferencia de unos 91 m en la semana 76) y en la fuerza muscular, y el volumen sistólico del corazón aumentó en los pacientes tratados mientras que disminuyó en los no tratados.
Limitaciones
Comparación retrospectiva con un grupo de control externo, no un ensayo aleatorizado. Números muy pequeños. Empleados del desarrollador entre los autores.
Solo para investigación y educación. No es consejo médico. Muchos de los péptidos de este sitio no están aprobados por la FDA para uso en personas. Las dosis que se muestran son las que usaron los estudios publicados y no son una recomendación. Consulte a un profesional de la salud con licencia antes de usar cualquiera de ellos. Leer el aviso completo.