SS-31 es un péptido de cuatro aminoácidos que se une a la cardiolipina en la membrana interna de las mitocondrias. Como elamipretida (Forzinity), recibió la aprobación acelerada de la FDA en septiembre de 2025 para el síndrome de Barth, mientras que los ensayos en otras afecciones en su mayoría no alcanzaron sus objetivos principales.
Existe un medicamento aprobado
Ensayos en personas
También conocido como Elamipretide, Forzinity, MTP-131, Bendavia, Elamipretida
SS-31 es un péptido sintético pequeño de cuatro aminoácidos. Pertenece a los péptidos Szeto-Schiller (SS), una familia diseñada para atravesar las membranas celulares y acumularse en las mitocondrias. Allí se une a la cardiolipina, una grasa que se encuentra casi solo en la membrana mitocondrial interna y que mantiene en su lugar la maquinaria que produce energía (Szeto 2014; Birk 2013).
Stealth BioTherapeutics lo desarrolló con los nombres MTP-131, Bendavia y finalmente elamipretida. Se probó en infarto, insuficiencia cardiaca, miopatía mitocondrial primaria, degeneración macular seca asociada a la edad y síndrome de Barth, una enfermedad hereditaria rara en la que la cardiolipina es anormal. La mayoría de los ensayos no alcanzaron sus objetivos principales. El 19 de septiembre de 2025 la FDA le otorgó la aprobación acelerada como Forzinity para el síndrome de Barth, basada en una mejor fuerza muscular de la rodilla, una medida intermedia; mantener la aprobación puede depender de un ensayo confirmatorio.
Esto hace que SS-31 sea distinto de la mayoría de los péptidos de este sitio: existe un medicamento aprobado y regulado con su propia información de prescripción. Los productos que se venden en línea como "SS-31" para investigación no son ese medicamento y no están cubiertos por la aprobación.
Tipo: péptido sintético, 4 aminoácidos, dirigido a las mitocondrias.
Estudiado para: síndrome de Barth, miopatía mitocondrial primaria, insuficiencia cardiaca, infarto y degeneración macular seca.
Evidencia más sólida: ensayos pequeños aleatorizados y abiertos en síndrome de Barth; varios ensayos más grandes en otras afecciones fueron negativos.
Estatus legal: aprobación acelerada de la FDA (Forzinity) solo para el síndrome de Barth.
02
Pauta de SS-31 en la etiqueta de la FDA
El medicamento aprobado tiene una pauta oficial en su etiqueta de la FDA. Se muestra aquí tal como está publicada, con su fuente.
Pauta de la etiqueta vigente aprobada por la FDA para cada medicamento.
Medicamento
Uso aprobado
Pauta de la etiqueta
Forzinity (elamipretida)
Síndrome de Barth en pacientes de al menos 30 kg (aprobación acelerada)
40 mg bajo la piel una vez al día, a la misma hora. 20 mg al día en adultos con insuficiencia renal grave (TFGe menor de 30 mL/min) que no están en diálisis.
Pautas reportadas para este péptido, con la medida en jeringa de cada paso y el material que necesita cada una. Que una pauta se reporte no demuestra que funcione ni que sea segura, y nada de esto es consejo médico.
Estándar, una vez al día
Inyección subcutánea, una vez al día
Reportado por la comunidad
Reportado en la comunidad de investigación. No se ha probado como pauta en ensayos en personas. Calculado con un vial de 10 mg + 1 mL de agua bacteriostática (10 mg/mL, 100 mcg por unidad).
Cantidades tal como se reportan, con la medida en jeringa o pulsaciones para el vial indicado. No es una recomendación.
Periodo
Cantidad por toma
Unidades U-100
Volumen
Semanas 1-2
5 mg
50
0.5 mL
Semana 3 en adelante
10 mg
100
1 mL
Material mínimo, calculado con las cantidades de arriba. Añada un margen por pérdidas.
Material
8 semanas
12 semanas
Inyecciones
56
84
Péptido total
490 mg
770 mg
Viales de SS-31 (10 mg)
49
77
Agua bacteriostática
49 mL
77 mL
Frascos de agua (10 mL)
5
8
Jeringas de insulina U-100
56
84
Toallitas de alcohol (cajas de 100)
112 (2)
168 (2)
Más alta, una vez al día
Inyección subcutánea, una vez al día
Reportado por la comunidad
Reportado en la comunidad de investigación. No se ha probado como pauta en ensayos en personas. Calculado con un vial de 10 mg + 1 mL de agua bacteriostática (10 mg/mL, 100 mcg por unidad).
Cantidades tal como se reportan, con la medida en jeringa o pulsaciones para el vial indicado. No es una recomendación.
Periodo
Cantidad por toma
Unidades U-100
Volumen
Semanas 1-2
5 mg
50
0.5 mL
Semanas 3-4
10 mg
100
1 mL
Semanas 5-8
15 mg
2 inyecciones de 75 unidades
1.5 mL
Semana 9 en adelante
20 mg
2 inyecciones de 100 unidades
2 mL
Material mínimo, calculado con las cantidades de arriba. Añada un margen por pérdidas.
Material
8 semanas
12 semanas
Inyecciones
56
84
Péptido total
630 mg
1,190 mg
Viales de SS-31 (10 mg)
63
119
Agua bacteriostática
63 mL
119 mL
Frascos de agua (10 mL)
7
12
Jeringas de insulina U-100
84
140
Toallitas de alcohol (cajas de 100)
168 (2)
280 (3)
04
Dosis de SS-31 usadas en estudios
La dosis que cada estudio publicado dio a sus participantes, copiada del artículo. No son instrucciones de dosificación; las dosis en animales no se convierten directamente a personas. Los enlaces llevan a la ficha del estudio en inglés.
De un vistazo: 12 estudios reportan una dosis (10 en personas, 2 en animales).
Dosis usadas en estudios en personas
Reid Thompson W 2021: 40 mg al día (Subcutánea, una vez al día; 12 semanas en cada brazo de un diseño cruzado (lavado de 4 semanas), luego una extensión abierta)
Thompson WR 2024: 40 mg al día (Subcutánea, una vez al día; 168 semanas)
Hornby B 2022: 40 mg al día (pacientes de la extensión de TAZPOWER)
Karaa A 2018: 0.01, 0.1 o 0.25 mg/kg/h, o placebo (Infusión intravenosa durante 2 horas; 5 días)
Karaa A 2020: 40 mg/día (Subcutánea, una vez al día; 4 semanas en cada brazo, con un lavado de 4 semanas)
Karaa A 2023: 40 mg/d (Subcutánea, una vez al día; 24 semanas)
Daubert MA 2017: 0.005, 0.05 o 0.25 mg/kg/h, o placebo (Intravenosa, una sola infusión de 4 horas; Una sola infusión, seguimiento de 24 horas)
Butler J 2020: 4 mg o 40 mg una vez al día, o placebo (Subcutánea, una vez al día; 28 días)
Gibson CM 2016: 0.05 mg/kg/h durante 1 hora (Infusión intravenosa; Una sola infusión en torno al momento de la colocación del stent coronario)
Ehlers JP 2025: 40 mg al día (Subcutánea, una vez al día; 48 semanas, más 4 semanas de seguimiento)
Todos los estudios
Dosis tal como las reporta cada estudio. No es una recomendación.
3 mg/kg, una sola inyección; el esquema de 8 días no se detalla en el resumen; ver el artículo
1 hora (dosis única) y 8 días
05
La evidencia de un vistazo
Qué se ha estudiado, según el tipo de evidencia. Un resultado en animales o en células es un motivo para estudiar algo en personas, no una prueba de que funcione en personas.
En personas
Resumido
La elamipretida tiene un historial real de ensayos en humanos, en su mayoría patrocinados por su desarrollador. Resultados por afección:
Síndrome de Barth: en un ensayo cruzado controlado con placebo de 12 personas, no se cumplió ninguno de los dos objetivos principales (Thompson 2021). En la extensión abierta, la distancia caminada y la fuerza muscular de la rodilla mejoraron y se mantuvieron mejores hasta 168 semanas en 8 personas (Thompson 2024), y los pacientes tratados evolucionaron mejor que pacientes sin tratar de registros históricos (Hornby 2022). Estos resultados sin control sustentan la aprobación acelerada.
Miopatía mitocondrial primaria: un ensayo intravenoso corto sugirió una mayor distancia caminada con la dosis más alta (Karaa 2018), y un ensayo cruzado de 4 semanas mostró mejor fatiga autorreportada pero no alcanzó su objetivo principal (Karaa 2020). El ensayo de fase 3 MMPOWER-3, con 218 personas, no encontró diferencia frente a placebo (Karaa 2023).
Insuficiencia cardiaca: una sola infusión redujo ligeramente los volúmenes del corazón con la dosis más alta (Daubert 2017), pero cuatro semanas de inyecciones diarias no cambiaron el volumen ni la función del corazón (Butler 2020).
Infarto: administrada durante la colocación de un stent, no redujo el daño al músculo cardiaco (Gibson 2016).
Degeneración macular seca: un ensayo de 48 semanas no alcanzó ninguno de sus dos objetivos principales, con algunos hallazgos secundarios de imagen favorables (Ehlers 2025).
En resumen: la elamipretida en general es bien tolerada en los ensayos, con reacciones en el sitio de inyección como principal efecto secundario. Solo se ha sugerido beneficio en el síndrome de Barth, a partir de datos muy pequeños y en gran parte sin control, y no se ha demostrado en las demás afecciones estudiadas.
En animales
Resumido
Lesión renal
En ratas que recibieron SS-31 antes de cortar el flujo de sangre al riñón, se conservó la estructura de las mitocondrias, la energía se recuperó más rápido y la lesión renal fue menor (Birk 2013).
Músculo envejecido
En ratones viejos, una sola inyección acercó la producción de energía del músculo a los niveles de ratones jóvenes en una hora e hizo el músculo más resistente a la fatiga; ocho días de tratamiento mejoraron la resistencia (Siegel 2013). Los ratones jóvenes no mostraron efecto. Afirmaciones similares sobre el envejecimiento no se han probado en personas.
En células (in vitro)
Nada aún
Todavía no hay resumen en nuestra biblioteca. Solo publicamos uno después de cotejarlo con los artículos originales.
06
Cómo podría actuar SS-31
Mecanismos propuestos a partir de estudios en células y en animales. Un mecanismo plausible no es evidencia de un efecto en personas.
La etiqueta de la FDA describe la elamipretida como un ligando de la cardiolipina mitocondrial. Los estudios de respaldo muestran:
Unión a la cardiolipina: SS-31 se une con alta afinidad a la cardiolipina en la membrana mitocondrial interna (Birk 2013).
Protección frente a la oxidación: al unirse a la cardiolipina impide que el citocromo c actúe como una peroxidasa que daña la membrana, y conserva su función normal en la producción de energía (Szeto 2014).
Producción de energía: conservó la membrana interna plegada (crestas) y aceleró la recuperación de ATP en riñones de rata (Birk 2013) y restableció la producción de energía en el músculo de ratones viejos (Siegel 2013).
07
Reconstitución
Cómo cambia la concentración según el líquido que se añade. Una jeringa de insulina U-100 contiene 1 mL en 100 unidades, así que cada unidad es 0.01 mL. Guía paso a paso.
Paso a paso
Lávese las manos y trabaje sobre una superficie limpia y despejada. Si el vial estaba en la refrigeradora, deje que llegue a temperatura ambiente para que el tapón se perfore con más facilidad.
Limpie el tapón de goma del vial de péptido y el del agua bacteriostática con una toallita de alcohol nueva, y deje que se sequen al aire.
Cargue el volumen elegido de agua bacteriostática en una jeringa estéril. Con 2 mL, un vial de 10 mg queda a 5,000 mcg/mL, o 50 mcg por unidad U-100.
Introduzca la aguja por el tapón y deje que el agua baje despacio por la pared interior del vial, sin echarla directamente sobre el polvo.
Gire o haga rodar el vial con suavidad hasta que el polvo se disuelva. No lo agite: la espuma puede dañar algunos péptidos.
Mire la solución a contraluz. Debe verse transparente; si está turbia o tiene partículas, algo falla en el vial o en el agua.
Anote en la etiqueta la fecha y el volumen de agua. Todos los cálculos de unidades posteriores dependen de ese volumen.
Guarde el vial de SS-31 reconstituido en la refrigeradora, protegido de la luz.
Concentración según el volumen
Un vial de 10 mg: concentración después de añadir el líquido, y cuánto péptido contiene cada unidad U-100 (0.01 mL).
Solo aritmética. Supone que el vial contiene exactamente lo que dice la etiqueta.
Concentración
5,000 mcg/mL
Por unidad U-100
50 mcg
Volumen para su cantidad
—
08
Medir con una jeringa U-100
Lo que contiene cada marca de una jeringa de insulina una vez mezclado el vial. Es aritmética, no una dosis.
Lectura de una jeringa U-100: cuánto péptido contiene cada marca en un vial de 10 mg mezclado con 2 mL. No es una dosis.
Marca de la jeringa
Volumen
Péptido en ese volumen
5 unidades
0.05 mL
250 mcg
10 unidades
0.1 mL
500 mcg
20 unidades
0.2 mL
1 mg
25 unidades
0.25 mL
1.25 mg
50 unidades
0.5 mL
2.5 mg
100 unidades
1 mL
5 mg
Una jeringa de insulina U-100 contiene 1 mL en 100 unidades, así que cada unidad es 0.01 mL. Las marcas miden volumen, no péptido.
Hay jeringas de 0.3 mL (30 unidades), 0.5 mL (50 unidades) y 1 mL (100 unidades). Las pequeñas tienen marcas más finas y se leen mejor con volúmenes pequeños.
Lea el volumen en el borde superior del sello de goma del émbolo, a la altura de los ojos.
Saque las burbujas de aire con unos golpecitos antes de leer: una burbuja ocupa volumen y falsea la lectura.
Use una jeringa y una aguja estériles nuevas cada vez, y deséchelas en un contenedor para objetos punzantes.
09
Material
Lo que hace falta para reconstituir y medir un vial.
El vial de péptido, con el certificado de análisis (COA) de ese lote. Vea cómo leer un COA (en inglés).
Agua bacteriostática (agua con alcohol bencílico al 0.9%), que evita que crezcan bacterias en un vial de varios usos. El agua estéril no lleva conservante.
Jeringas estériles para añadir el agua y jeringas de insulina U-100 para medir.
Toallitas de alcohol para los tapones.
Un contenedor para objetos punzantes para las agujas usadas.
Una etiqueta o un marcador para anotar en el vial la fecha y el volumen de agua.
10
Efectos secundarios, seguridad y estado legal
Como la elamipretida ha pasado por ensayos clínicos, sus efectos secundarios en personas están mejor descritos que los de la mayoría de los péptidos. Las reacciones en el sitio de inyección (enrojecimiento, dolor, picazón, endurecimiento, moretones) fueron las más comunes y afectaron a la mayoría de las personas en los ensayos (Karaa 2020; Thompson 2024). La etiqueta de la FDA también menciona un aumento temporal de los eosinófilos (un tipo de glóbulo blanco), hipersensibilidad y una advertencia sobre el conservante alcohol bencílico en recién nacidos.
Medicamento aprobado frente a producto de investigación: el producto aprobado se fabrica con estándares regulados para una enfermedad. Los productos que se venden en línea como "SS-31" no se verifican en identidad, pureza, dosis ni esterilidad, y los datos de seguridad de los ensayos no se aplican a ellos.
Función renal: el medicamento se elimina por los riñones, y la etiqueta indica una dosis menor en la insuficiencia renal grave.
Evidencia limitada de beneficio: fuera del síndrome de Barth, los ensayos más grandes no mostraron beneficio.
Riesgos de la inyección: cualquier producto inyectado que no sea estéril puede causar infección o abscesos.
FDA
Aprobación acelerada como Forzinity (elamipretida) para el síndrome de Barth en pacientes que pesan al menos 30 kg, a la espera de un ensayo confirmatorio. Los productos de investigación no son el medicamento aprobado.
Comprobado el
26 oct 2026
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Conservación de SS-31
Antes de mezclar
El péptido liofilizado es la forma más estable. Se suele guardar en la refrigeradora, o congelado si es para mucho tiempo, cerrado y protegido de la luz.
El calor, la humedad y la luz aceleran su degradación. Mantenga el vial en su caja y no lo deje en un carro ni junto a una ventana.
Después de mezclar
Mantenga el vial reconstituido en la refrigeradora y protegido de la luz. No lo vuelva a congelar: congelar y descongelar una solución puede degradar el péptido.
Cuánto dura un vial mezclado depende del péptido y del diluyente, y para la mayoría de los péptidos de investigación no hay datos de estabilidad publicados. Siga las indicaciones del proveedor y deseche cualquier vial que se ponga turbio.
Perfore el tapón el menor número de veces posible, y siempre con una aguja estéril nueva después de limpiarlo con alcohol.
Anote el volumen de agua en la etiqueta (por ejemplo "2 mL"). Sin ese dato, los cálculos de unidades no se pueden comprobar después.
12
Preguntas sobre SS-31
¿Cuál es el estado de SS-31 ante la FDA?
Aprobación acelerada como Forzinity (elamipretida) para el síndrome de Barth en pacientes que pesan al menos 30 kg, a la espera de un ensayo confirmatorio. Los productos de investigación no son el medicamento aprobado.
¿Cuál es la dosis aprobada de SS-31?
La etiqueta de la FDA de cada medicamento aprobado fija su pauta; la sección 02 la muestra con su fuente. Se aplica al medicamento con receta usado como se receta, no a los productos de investigación.
¿Qué dosis de SS-31 se han estudiado?
Nuestra biblioteca tiene 13 estudios sobre SS-31. Las dosis que usó cada uno están en la sección 04, junto al estudio. No son instrucciones de dosificación.
¿Qué cantidad de SS-31 hay en cada unidad de la jeringa?
Depende de cuánto líquido se añada al vial. Para un vial de 10 mg con 2 mL, cada unidad U-100 contiene 50 mcg. La tabla de reconstitución y la calculadora hacen la cuenta para otros volúmenes.
¿SS-31 es lo mismo que la elamipretida?
Sí. SS-31 es el nombre de investigación de la molécula; elamipretida es su nombre como medicamento, y Forzinity es la marca aprobada. Nombres anteriores en los ensayos fueron MTP-131 y Bendavia.
¿Para qué está aprobado SS-31?
Solo para el síndrome de Barth, una enfermedad hereditaria rara, en pacientes que pesan al menos 30 kg. Es una aprobación acelerada basada en una mejor fuerza muscular de la rodilla, así que puede requerirse un ensayo confirmatorio para que siga en el mercado.
¿Funcionó SS-31 en la miopatía mitocondrial?
Los primeros ensayos pequeños dieron señales mixtas, pero el ensayo de fase 3 MMPOWER-3, con 218 personas, no encontró diferencia frente a placebo en distancia caminada ni en fatiga después de 24 semanas.
¿Cuánta agua bacteriostática lleva un vial de SS-31 de 10 mg?
No hay un único volumen correcto: solo cambia la concentración. Para un vial de 10 mg, 1 mL dan 10,000 mcg/mL, 2 mL dan 5,000 mcg/mL, 3 mL dan 3,333 mcg/mL. Con más agua es más fácil medir cantidades pequeñas; con menos, los volúmenes quedan pequeños. Sea cual sea el volumen, anótelo en la etiqueta.
¿Qué significa una unidad en una jeringa de insulina?
En una jeringa U-100, 100 unidades = 1 mL, así que una unidad es 0.01 mL. Cuánto péptido contiene depende de la concentración del vial, que a su vez depende de cuánta agua se añadió.
¿Se pueden convertir a personas las dosis de los estudios de SS-31 en animales?
No. Las dosis en animales se expresan por kilogramo y para otra especie, y escalarlas a personas no es fiable. Por eso Upzo muestra cada dosis junto a su estudio, sin convertirla.
¿Cómo se conserva SS-31?
Los viales liofilizados sin abrir se suelen guardar en la refrigeradora y protegidos de la luz. Una vez mezclado, mantenga el vial en la refrigeradora y siga las indicaciones del proveedor sobre cuánto dura.
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Referencias
A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome, a genetic disorder of mitochondrial cardiolipin metabolism. Reid Thompson W, Hornby B, Manuel R, et al. Genetics in Medicine. 2021;23:471-478. doi:10.1038/s41436-020-01006-8
Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER. Thompson WR, Manuel R, Abbruscato A, et al. Genetics in Medicine. 2024;26:101138. doi:10.1016/j.gim.2024.101138
Natural history comparison study to assess the efficacy of elamipretide in patients with Barth syndrome. Hornby B, Thompson WR, Almuqbil M, et al. Orphanet Journal of Rare Diseases. 2022;17:336. doi:10.1186/s13023-022-02469-5
Randomized dose-escalation trial of elamipretide in adults with primary mitochondrial myopathy. Karaa A, Haas R, Goldstein A, et al. Neurology. 2018;90:e1212-e1221. doi:10.1212/WNL.0000000000005255
A randomized crossover trial of elamipretide in adults with primary mitochondrial myopathy. Karaa A, Haas R, Goldstein A, et al. Journal of Cachexia, Sarcopenia and Muscle. 2020;11:909-918. doi:10.1002/jcsm.12559
Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial. Karaa A, Bertini E, Carelli V, et al. Neurology. 2023;101:e238-e252. doi:10.1212/WNL.0000000000207402
Novel Mitochondria-Targeting Peptide in Heart Failure Treatment: A Randomized, Placebo-Controlled Trial of Elamipretide. Daubert MA, Yow E, Dunn G, et al. Circulation: Heart Failure. 2017;10:e004389. doi:10.1161/CIRCHEARTFAILURE.117.004389
Effects of Elamipretide on Left Ventricular Function in Patients With Heart Failure With Reduced Ejection Fraction: The PROGRESS-HF Phase 2 Trial. Butler J, Khan MS, Anker SD, et al. Journal of Cardiac Failure. 2020;26:429-437. doi:10.1016/j.cardfail.2020.02.001
EMBRACE STEMI study: a Phase 2a trial to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of intravenous MTP-131 on reperfusion injury in patients undergoing primary percutaneous coronary intervention. Gibson CM, Giugliano RP, Kloner RA, et al. European Heart Journal. 2016;37:1296-1303. doi:10.1093/eurheartj/ehv597
ReCLAIM-2: A Randomized Phase II Clinical Trial Evaluating Elamipretide in Age-related Macular Degeneration, Geographic Atrophy Growth, Visual Function, and Ellipsoid Zone Preservation. Ehlers JP, Hu A, Boyer D, et al. Ophthalmology Science. 2025;5:100628. doi:10.1016/j.xops.2024.100628
The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin. Birk AV, Liu S, Soong Y, et al. Journal of the American Society of Nephrology. 2013;24:1250-1261. doi:10.1681/ASN.2012121216
Mitochondrial-targeted peptide rapidly improves mitochondrial energetics and skeletal muscle performance in aged mice. Siegel MP, Kruse SE, Percival JM, et al. Aging Cell. 2013;12:763-771. doi:10.1111/acel.12102
First-in-class cardiolipin-protective compound as a therapeutic agent to restore mitochondrial bioenergetics. Szeto HH. British Journal of Pharmacology. 2014;171:2029-2050. doi:10.1111/bph.12461
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