TAZPOWER: elamipretida en el síndrome de Barth (2021)
Artículo original: “A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome, a genetic disorder of mitochondrial cardiolipin metabolism”. Reid Thompson W, Hornby B, Manuel R, et al. Genetics in Medicine 2021;23:471-478.
Qué encontró
En la parte cruzada controlada con placebo no se alcanzó ninguno de los dos objetivos principales (distancia en la prueba de marcha de 6 minutos y una puntuación de síntomas). En la extensión abierta, las 8 personas que llegaron a las 36 semanas caminaron en promedio 95.9 m más que al inicio de la extensión, con mejoras en la fuerza muscular de la rodilla y en algunas medidas cardíacas.
Limitaciones
Ensayo muy pequeño en una enfermedad rara. Las mejoras se dieron en la parte abierta, sin comparación con placebo. Uno de los autores era empleado del desarrollador.
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