TAZPOWER: extensión de 168 semanas en Barth (2024)
Artículo original: “Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWER”. Thompson WR, Manuel R, Abbruscato A, et al. Genetics in Medicine 2024;26:101138.
Qué encontró
Las reacciones en el sitio de inyección fueron el efecto adverso más frecuente. La distancia en la prueba de marcha de 6 minutos mejoró en todas las visitas (96.1 m en la semana 168), las puntuaciones de fatiga se mantuvieron por debajo del valor inicial y algunas medidas del volumen cardíaco mostraron una tendencia a mejorar.
Limitaciones
Sin grupo de control; 8 de 10 personas llegaron a la semana 168. Tres autores eran empleados del desarrollador.
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