Protocolo de SS-31 (vial de 10 mg)

1. Cargue 1 mL de agua bacteriostática con una jeringa estéril.
2. Inyéctela despacio por la pared interior del vial, no sobre el polvo, para que no haga espuma.
3. Gire o ruede el vial con suavidad hasta que el polvo se disuelva. No lo agite.
4. Etiquételo con la fecha y el volumen de agua, y guárdelo en la refrigeradora a 2-8 °C, protegido de la luz.

• Reconstituir: añada 1 mL de agua bacteriostática para una solución de 10 mg/mL.
• Cantidades de la tabla: 5 mg-20 mg por toma, por inyección subcutánea, una vez al día.
• Medir fácil: a 10 mg/mL, una unidad (0.01 mL) de una jeringa de insulina U-100 contiene unos 100 mcg.
• Conservación: liofilizado, cerrado, en frío y sin luz (congelado si es para mucho tiempo). Ya mezclado, en la refrigeradora a 2-8 °C y sin congelar y descongelar.

SS-31 es un péptido de cuatro aminoácidos que se une a la cardiolipina en la membrana interna de las mitocondrias. Como elamipretida (Forzinity), recibió la aprobación acelerada de la FDA en septiembre de 2025 para el síndrome de Barth, mientras que los ensayos en otras afecciones en su mayoría no alcanzaron sus objetivos principales.

• Cálculo principal: 10 mg llevados a 1 mL dan 10 mg/mL.
• Cantidades mostradas: 5 mg-20 mg por toma. Reportado en la comunidad de investigación. No se ha probado como pauta en ensayos en personas.
• Vía y frecuencia: inyección subcutánea, una vez al día.
• Techo de la evidencia: 10 de los 12 estudios con dosis de nuestra biblioteca se hicieron en personas.
• Estado regulatorio: Aprobación acelerada como Forzinity (elamipretida) para el síndrome de Barth en pacientes que pesan al menos 30 kg, a la espera de un ensayo confirmatorio. Los productos de investigación no son el medicamento aprobado.
• Medicamento aprobado: el medicamento con receta tiene su propia pauta en la etiqueta FDA. Vea la pauta de la etiqueta.

Un vial de 10 mg contiene 10,000 mcg de SS-31. Con 1 mL queda a 10 mg/mL, así que una unidad U-100 (0.01 mL) contiene 100 mcg. Para saber las unidades de una cantidad, divídala entre 100 mcg. Las unidades son una marca de volumen en la jeringa, no una medida de potencia.

• 5 mg: 0.5 mL, o 50 unidades U-100.
• 10 mg: 1 mL, o 100 unidades U-100.
• 15 mg: 1.5 mL, o 150 unidades U-100, más de una jeringa de 1 mL (2 inyecciones).
• 20 mg: 2 mL, o 200 unidades U-100, más de una jeringa de 1 mL (2 inyecciones).

Cuánto rinde el vial: 2 tomas completas de 5 mg, 1 tomas completas de 10 mg, 0 tomas completas de 15 mg, 0 tomas completas de 20 mg por vial, sin contar pérdidas.

Si se usa otro volumen de agua, cambian todas las unidades: vuelva a calcular con la calculadora de arriba.

La elamipretida tiene un historial real de ensayos en humanos, en su mayoría patrocinados por su desarrollador. Resultados por afección:

• Síndrome de Barth: en un ensayo cruzado controlado con placebo de 12 personas, no se cumplió ninguno de los dos objetivos principales (Thompson 2021). En la extensión abierta, la distancia caminada y la fuerza muscular de la rodilla mejoraron y se mantuvieron mejores hasta 168 semanas en 8 personas (Thompson 2024), y los pacientes tratados evolucionaron mejor que pacientes sin tratar de registros históricos (Hornby 2022). Estos resultados sin control sustentan la aprobación acelerada.
• Miopatía mitocondrial primaria: un ensayo intravenoso corto sugirió una mayor distancia caminada con la dosis más alta (Karaa 2018), y un ensayo cruzado de 4 semanas mostró mejor fatiga autorreportada pero no alcanzó su objetivo principal (Karaa 2020). El ensayo de fase 3 MMPOWER-3, con 218 personas, no encontró diferencia frente a placebo (Karaa 2023).
• Insuficiencia cardiaca: una sola infusión redujo ligeramente los volúmenes del corazón con la dosis más alta (Daubert 2017), pero cuatro semanas de inyecciones diarias no cambiaron el volumen ni la función del corazón (Butler 2020).
• Infarto: administrada durante la colocación de un stent, no redujo el daño al músculo cardiaco (Gibson 2016).
• Degeneración macular seca: un ensayo de 48 semanas no alcanzó ninguno de sus dos objetivos principales, con algunos hallazgos secundarios de imagen favorables (Ehlers 2025).

En resumen: la elamipretida en general es bien tolerada en los ensayos, con reacciones en el sitio de inyección como principal efecto secundario. Solo se ha sugerido beneficio en el síndrome de Barth, a partir de datos muy pequeños y en gran parte sin control, y no se ha demostrado en las demás afecciones estudiadas.

Dosis usadas en estudios en personas

• Reid Thompson W 2021: 40 mg al día (Subcutánea, una vez al día; 12 semanas en cada brazo de un diseño cruzado (lavado de 4 semanas), luego una extensión abierta)
• Thompson WR 2024: 40 mg al día (Subcutánea, una vez al día; 168 semanas)
• Hornby B 2022: 40 mg al día (pacientes de la extensión de TAZPOWER)
• Karaa A 2018: 0.01, 0.1 o 0.25 mg/kg/h, o placebo (Infusión intravenosa durante 2 horas; 5 días)
• Karaa A 2020: 40 mg/día (Subcutánea, una vez al día; 4 semanas en cada brazo, con un lavado de 4 semanas)
• Karaa A 2023: 40 mg/d (Subcutánea, una vez al día; 24 semanas)
• Daubert MA 2017: 0.005, 0.05 o 0.25 mg/kg/h, o placebo (Intravenosa, una sola infusión de 4 horas; Una sola infusión, seguimiento de 24 horas)
• Butler J 2020: 4 mg o 40 mg una vez al día, o placebo (Subcutánea, una vez al día; 28 días)
• Gibson CM 2016: 0.05 mg/kg/h durante 1 hora (Infusión intravenosa; Una sola infusión en torno al momento de la colocación del stent coronario)
• Ehlers JP 2025: 40 mg al día (Subcutánea, una vez al día; 48 semanas, más 4 semanas de seguimiento)

Todas las dosis de estudios, también en animales y células, están en la tabla de dosis de SS-31.

Como la elamipretida ha pasado por ensayos clínicos, sus efectos secundarios en personas están mejor descritos que los de la mayoría de los péptidos. Las reacciones en el sitio de inyección (enrojecimiento, dolor, picazón, endurecimiento, moretones) fueron las más comunes y afectaron a la mayoría de las personas en los ensayos (Karaa 2020; Thompson 2024). La etiqueta de la FDA también menciona un aumento temporal de los eosinófilos (un tipo de glóbulo blanco), hipersensibilidad y una advertencia sobre el conservante alcohol bencílico en recién nacidos.

• Medicamento aprobado frente a producto de investigación: el producto aprobado se fabrica con estándares regulados para una enfermedad. Los productos que se venden en línea como "SS-31" no se verifican en identidad, pureza, dosis ni esterilidad, y los datos de seguridad de los ensayos no se aplican a ellos.
• Función renal: el medicamento se elimina por los riñones, y la etiqueta indica una dosis menor en la insuficiencia renal grave.
• Evidencia limitada de beneficio: fuera del síndrome de Barth, los ensayos más grandes no mostraron beneficio.
• Riesgos de la inyección: cualquier producto inyectado que no sea estéril puede causar infección o abscesos.

• FDA: Aprobación acelerada como Forzinity (elamipretida) para el síndrome de Barth en pacientes que pesan al menos 30 kg, a la espera de un ensayo confirmatorio. Los productos de investigación no son el medicamento aprobado.
• Límites de la evidencia: que una pauta se reporte no demuestra que funcione ni que sea segura. Las dosis en animales no se convierten a personas, y los productos de investigación no se fabrican ni se controlan para uso en personas.
• Estado comprobado el: 26 oct 2026.